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-Paradigm Therapeutics, Inc.宣布获得Eshelman Ventures, LLC投资，以支持完成SD-101（Zorblisa™）的开发——一种用于治疗所有亚型大疱性表皮松解症（EB）全皮肤表面的局部疗法
首个用于治疗所有EB亚型患者全身皮肤表面伤口和病变的外用疗法
资金将用于完成2025年下半年新药申请（NDA）所需全部工作及以及在美国的商业化计划
南卡罗来纳州芒特普莱森特2025年5月6日 /美通社/ -- 生物制药公司Paradigm Therapeutics, Inc.宣布获得Eshelman Ventures, LLC的1250万美元战略投资，并任命Eshelman博士为Paradigm的战略顾问。 SD-101（Zorblisa™）旨在开发成为首个针对所有大疱性表皮松解症（EB）亚型患者的全身外用治疗药物。 本次融资将用于支持该药物在2025年下半年完成新药申请所需的全部工作。
Paradigm Therapeutics首席执行官Robert Ryan博士表示：“我们非常期待完成SD-101（Zorblisa™）的研发工作，并为所有EB亚型患者推进这一疗法的注册进程。 当前亟需能够治疗所有大疱性表皮松解症患者皮肤损伤的创新全身皮肤表面治疗方案。 Paradigm Therapeutics将针对缺乏全身治疗选择的疾病，全力以赴为患者提供全新治疗方案。 Paradigm的目标是在全球范围内为患者提供这一疗法，并且目前正积极与潜在合作伙伴推进相关工作。”
Ryan博士补充道：“大疱性表皮松解症是一种毁灭性的疾病。 我们认为，现有临床数据表明SD-101对所有EB亚型患者显示出治疗获益，这为推进注册提供了有力支持。 已完成II期和III期试验结果显示，SD-101在治疗成人和儿童EB患者全身皮肤表面的病变和伤口方面展现出广泛疗效，这些患者目前缺乏有效的全身治疗方案。 结果还表明，长期使用SD-101具有良好的安全性。”
Eshelman Ventures创始人Eshelman博士表示：“Eshelman Ventures很荣幸投资Paradigm Therapeutics，并在加速SD-101成为大疱性表皮松解症变革性疗法的过程中发挥关键作用。 作为投资方和战略顾问，我将始终与这支优秀团队紧密合作，不懈努力，尽快为患者带来这一创新疗法。 解决EB患者面临的挑战刻不容缓，这正是我们前行的动力；我们的目标是在这一亟待满足的医疗需求领域，改善患者的生活质量。 我们将携手努力，革新治疗方案，为受这一顽疾困扰的患者的生活带来有意义的影响。”
关于大疱性表皮松解症（EB）
大疱性表皮松解症是一种罕见的破坏性遗传疾病，患者皮肤极其脆弱，通常自出生起即出现严重水疱和开放性创面。 目前尚无获批疗法可治疗所有EB亚型患者的全身皮肤表面，包括影响儿童和成人一生的伤口和病变皮肤。 EB是一种慢性疾病，可能导致毁容，严重时可危及生命。 尽管EB存在多种基因型和临床表现，但所有患者都表现为皮肤极度脆弱这一共同特征——患者皮肤在轻微摩擦或外伤后就会出现水疱和撕裂。
关于SD-101（Zorblisa™）
SD-101（Zorblisa™）是一种外用乳霜，已证实具有改善所有EB亚型患者严重皮肤损伤的潜力。 II期和III期研究在患有单纯性、隐性营养不良（RDEB）或交界性EB的儿童和成人中开展。 这些研究总共纳入了217名EB患者。 成人和最小21天大的儿童每天全身外用SD-101，为期三个月。 主要结果指标是目标伤口闭合情况的评估，此外还有次要指标，包括水泡和伤口的体表面积（BSA）覆盖范围的减少。
SD-101（Zorblisa™）是首个获得FDA突破性疗法认证的EB治疗药物。 SD-101（Zorblisa™）获得美国食品药品管理局（FDA）的罕见儿科疾病认定，适用范围覆盖EB的广泛治疗。 除了罕见儿科疾病认定外，SD-101还获得了FDA和欧盟委员会（EC）的孤儿药认定。 药物获批后，Paradigm将有资格获得优先审评券（PRV）。
关于Paradigm Therapeutics, Inc.
Paradigm Therapeutics, Inc.是一家私营临床阶段制药公司，专注于开发创新疗法，以满足罕见疾病治疗中的关键医疗需求。 Paradigm主要专注于大疱性表皮松解症（EB）的治疗。 SD-101（Zorblisa™）是其治疗大疱性表皮松解症患者皮肤效应的领先疗法，已完成II期和III期临床试验。 SSD-101（Zorblisa™）是一种外用乳霜，无需特殊处理，可常温保存，有望改善所有EB亚型患者的严重皮肤症状。
前瞻性叙述
除此处所载历史信息外，本新闻稿中讨论的事项均为前瞻性叙述，包含诸多风险和不确定性因素，包括：我们在产品开发、监管审批及商业化进程中对第三方的依赖；基于新技术开发候选产品固有的失败风险；临床开发投入相关的成本风险；以及其他风险。 实际结果可能与预期存在重大差异。 本前瞻性叙述仅代表本公司截至发稿时的判断。 Paradigm特此声明：本公司并无更新此前瞻性叙述的意图或义务。
公司联系人
Robert Ryan博士
首席执行官
rryan@paradigmtherapeutics.com
(919)-274-0703
